突如其来的腹痛，让这位17岁的花季少年饱受折磨，尽管已明确遗传性血管性水肿（HAE）诊断，但却因对疾病的侥幸心理未遵医嘱规范治疗，导致腹痛反复发作，好在最后悬崖勒马，接受长期预防性治疗成功控制疾病，恢复正常生活。接下来，让我们一起看看这位花季少年坎坷 ...

garadacimab的出现，宛如一场及时雨。它通过靶向激活的XII因子（FXIIa），抑制水肿形成的关键序列反应，从而中止了疾病的发展，而不仅仅是缓解症状。根据临床试验数据，62%的患者在接受治疗期间没有经历任何发作，每月HAE发作次数减少了86.5%。这一显著的效果不仅让专家们重燃希望，也为患者带来了实际的改善。研究显示，garadacimab的长期安全性也可观，能够为患者提供持续的保护。

▎药明康德内容团队编辑根据PDUFA的预期目标日期，预计12月，美国FDA将对7款创新药物的批准做出监管决定，本文将对这些疗法进行相关介绍。▲12月有望在美国获批的新药（药明康德内容团队制图，点击可见大图）活性成分：Garadacimab适应症：遗传 ...

▎药明康德内容团队编辑CSL公司今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已采纳积极意见，建议批准在研疗法garadacimab作为每月一次的预防性疗法，用于治疗12岁及以上成人和青少年遗传性血管水肿（HAE）患者。Garadacimab是一款靶向激活的XII因子（FXIIa）的潜在“first-in-class”单克隆抗体，FXIIa是在 ...