这一次，前瞻性的诺奖把“冷落”多年的miRNA，重新推到了全球研究者、企业家、投资者的面前，也是在向业界发出“英雄帖” ——能够通过修复基因来达到治愈疾病甚至人类延长健康寿命者，将是新的药物研发模式的开创者，也将是抢占未来先机的真正赢家。

早在2006年，诺贝尔生理学或医学奖颁给了发现“RNA干扰现象”的科学家。目前全球已有超过6款siRNA药物获批上市。比如，2023年上市的Nedosiran（Rivfloza？）由诺和诺德所研发，被用来治疗原发性高草酸尿症；而2020年上市的Inc ...

事实上，尽管RNAi一众 新药类别当中比较低调，但是其市场份额正在逐年增长。 与此同时，R NAi治疗的适应症从原来的罕见病逐渐向大品种开始进发，包括降脂、减压等，其未来的前景将不可估量。

由诺华制药研发的「英克司兰钠注射液」（商品名：乐可为）近期向国家医保局递交了2024年参与国家医保谈判的申请。这也是全球首个且唯一siRNA超长效降脂药物（慢病用药），首次参与国家医保谈判。 「英克司兰钠注射液」于2020年12月首次获得美国FDA批准上市，于2023年8月获得中国国家药监局批准上市。 适应症是：可作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血 ...

10月15日消息，中山大学的研究人员开发了一种治疗肥胖的新方法，利用纳米粒子靶向小肠中的脂肪吸收。该工作结果发表在《先进科学》杂志上。白罗斯理想社对此进行了报道。 该方法基于对 SOAT2（甾醇 O-酰基转移酶 ...

近期浙江理工大学生命科学与医药学院的研究团队在植物基因功能研究方法上取得了重要进展。他们在国际杂志Biotechnology ...

2024年10月7日，万众瞩目的诺贝尔生理学或医学奖在瑞典斯德哥尔摩揭晓！小核酸领域作为近年来分子生物学和基因调控领域的热点之一，继2023年诺贝尔医学奖授予mRNA疫苗相关研究后，今年美国科学家坎Victor Ambros和Gary Ruvkun因其在微小核糖核酸（microRNA）及转录后基因调控中的突破性发现而摘得诺奖。microRNA ...

不到两年时间，一个赛道先送走了破产先驱，后又更新了最大金额交易案。 破产先驱乃是于2023年3月27日宣布申请“Chapter 11”破产保护（即美国《破产法》第十一章）的全球首家外泌体医疗科技公司Codiak ...

“仅仅在过去的十年，我们亲眼目睹甚或亲自参与了人类历史上第一款基因治疗，第一款细胞治疗，第一款基于基因剪辑的药物，第一款小干扰RNA（siRNA）药物，第一款mRNA疫苗的诞生，这是一个将不可能变为可能的时代。大湾区的生物医药产业生态环境，正是在这样 ...

小干扰RNA (siRNA)药物是一类沉默与遗传疾病相关的特定基因的治疗药物。 小干扰RNA (siRNA)药物是一类沉默与遗传疾病相关的特定基因的治疗药物。然而，siRNA药物面临挑战，因为siRNA通常会使靶基因以外的基因沉默，从而产生副作用。日本名古屋大学的一个研究 ...

同时，脂质组学分析表明，ACSM1的过表达导致单不饱和脂肪酸（MUFA）的积累，减少多不饱和脂肪酸（PUFA）的产生，从而使得细胞对铁死亡抵抗。因此，敲除ACSM1会使RIPK4 ...

2024年的诺贝尔生理学或医学奖授予两位杰出的美国科学家，以表彰他们在微小核糖核酸（miRNA）及其在转录后基因调控中的关键作用方面的重大发现。微小核糖核酸正在被证明对生物体的发育和功能至关重要，一条拥有广阔市场前景的重磅赛道已然开启。近年来，深圳把 ...