根据公示，渤健在2023年7月14日向中国国家药监局药品审评中心（CDE）递交了5.1类新药托夫生注射液的上市申请，并获得受理。此次在中国的获批，为国内SOD1-ALS患者带来了新的希望。

马萨诸塞州剑桥 - 处于后期临床阶段的生物科技公司NeuroSense Therapeutics Ltd. (NASDAQ:NRSN)宣布计划在加拿大寻求其PrimeC治疗方案的提前商业化批准，该药物针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)。公司的申请将利用加拿大卫生部的附条件批准通知(NOC/c)政策，基于2b期临床试验结果和其他数据。 PrimeC显示出显著减缓ALS进展的效果，与安慰剂相比，生存率提高 ...

LEXINGTON, Mass. 和 AMSTERDAM – 基因疗法公司uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)已启动其针对由SOD1突变引起的ALS的实验性治疗AMT-162的I/II期临床试验。EPISOD1试验的第一位患者已接受剂量，该试验正在美国多个中心进行。 这项开放标签试验将评估AMT-162在SOD1-ALS患者中的安全性、耐受性和初步疗效。SOD1-ALS是一种罕见 ...

肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病，可导致大脑和脊髓中负责控制随意性肌肉运动的运动神经元丢失。ALS患者会出现肌肉无力和萎缩，导致他们失去独立性，逐渐失去了活动、说话、进食和呼吸的能力。

在一项新的研究中，来自弗朗西斯-克里克研究所和伦敦大学学院（UCL）的研究人员开发出含有“隐形斗篷（invisibility cloak）”序列的DNA分子，可用于阻止健康细胞读取它们含有的信息。相关研究结果发表在2024年10月4日的 ...

2014年，风靡全球的“冰桶挑战赛”将渐冻症（ALS）这一疾病带入了大众的视野。作为一种罕见病，ALS患者存活的时间通常为3到5年。

10月8日，中国国家药监局（NMPA）官网最新显示，渤健的托夫生注射液（Tofersen）在国内获批上市，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。

（原标题：中国首个SOD1-ALS疾病修正治疗药物托夫生注射液获批上市） ...

据央广网，瑞吉康RJK002注射液是中国首款获批临床的渐冻症AAV基因治疗药物，也是全球首款靶向蛋白质异常聚集的渐冻症AAV基因治疗药物。2023年10月，前述在研药物获美国FDA孤儿药资格认定。另外，神济昌华的SNUG01也同样为渐冻症AAV基因治 ...

新民晚报讯（记者 裘颖琼）10月8日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健生物科技（上海）有限公司的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS，也被称为“渐冻症”)。这是全球首个 SOD1-ALS ...

2014年，风靡全球的“冰桶挑战赛”将渐冻症（ 肌萎缩侧索硬化ALS）这一疾病带入了大众的视野。作为一种罕见病，ALS患者存活的时间通常为3到5年。 10月8日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健的托夫生注射液（商品名：凯盛迪）获批进口，用于治 ...

10月8日，渤健中国宣布，中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液（商品名：凯盛迪）用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。凯盛迪是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性S ...