根据公示，渤健在2023年7月14日向中国国家药监局药品审评中心（CDE）递交了5.1类新药托夫生注射液的上市申请，并获得受理。此次在中国的获批，为国内SOD1-ALS患者带来了新的希望。

在一项新的研究中，来自弗朗西斯-克里克研究所和伦敦大学学院（UCL）的研究人员开发出含有“隐形斗篷（invisibility cloak）”序列的DNA分子，可用于阻止健康细胞读取它们含有的信息。相关研究结果发表在2024年10月4日的 ...

马萨诸塞州剑桥 - 处于后期临床阶段的生物科技公司NeuroSense Therapeutics Ltd. (NASDAQ:NRSN)宣布计划在加拿大寻求其PrimeC治疗方案的提前商业化批准，该药物针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)。公司的申请将利用加拿大卫生部的附条件批准通知(NOC/c)政策，基于2b期临床试验结果和其他数据。 PrimeC显示出显著减缓ALS进展的效果，与安慰剂相比，生存率提高 ...

LEXINGTON, Mass. 和 AMSTERDAM – 基因疗法公司uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)已启动其针对由SOD1突变引起的ALS的实验性治疗AMT-162的I/II期临床试验。EPISOD1试验的第一位患者已接受剂量，该试验正在美国多个中心进行。 这项开放标签试验将评估AMT-162在SOD1-ALS患者中的安全性、耐受性和初步疗效。SOD1-ALS是一种罕见 ...

该药于2023年7月向国家药监局提交上市申请，并于2024年3月最先落地海南博鳌乐城先行区，可用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的渐冻症（渐冻症又名肌萎缩侧索硬化，以下简称ALS）成人患者。

10月8日，国家药品监督管理局公示，托夫生注射液获批上市。该药物用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（即ALS，渐冻症）成人患者。资料显示，这是国内首个获批上市的渐冻症精准治疗药物。

10月8日，渤健中国宣布，中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液（商品名：凯盛迪）用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。凯盛迪是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。

(医药健闻2024年10月9日讯)托夫生注射液（商品名：凯盛迪™）在我国获批，成为中国首个用于携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的疾病修正治疗药物。凯盛迪是一种反义寡核苷酸(ASO)药物，通过减少SOD1蛋白合 ...

2014年，风靡全球的“冰桶挑战赛”将渐冻症（ALS）这一疾病带入了大众的视野。作为一种罕见病，ALS患者存活的时间通常为3到5年。

2014年，风靡全球的“冰桶挑战赛”将渐冻症（ 肌萎缩侧索硬化ALS）这一疾病带入了大众的视野。作为一种罕见病，ALS患者存活的时间通常为3到5年。 10月8日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健的托夫生注射液（商品名：凯盛迪）获批进口，用于治 ...

10月8日，中国国家药监局（NMPA）官网最新显示，渤健的托夫生注射液（Tofersen）在国内获批上市，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。