在2024年，基因治疗领域迎来了飞速发展的阶段，实现了诸多技术革新以及治疗突破。本文对2024年基因产品获批、细胞治疗以及人工智能在基因编辑领域的深度融合情况进行了梳理。这些进展不仅为遗传性疾病的治疗提供了新的方向，也为癌症等复杂疾病的治疗带来了新的 ...

基因编辑疗法具有精确性、可逆性和多样性等特点，作为一种革命性的治疗手段，基因编辑疗法正在不断推动生物医学领域的发展，为许多传统治疗方法难以解决的疾病提供了新的希望和可能性，在遗传性疾病治疗、癌症治疗、传染性疾病防治、再生医学和农业改良等方面均有应用。

全球首款基因编辑药物Casgevy就是由Vetex与CRISPR Therapeutics共同研发的，可以说此次合作进一步拓展基因编辑疗法的应用。 Casgevy于2023年12月被FDA批准 ...

随着全球首款基因编辑药物Casgevy在2023年12月获FDA批准，基因编辑技术正在不断拓展其应用领域。 01 基因编辑疗法如何落地？ 基因编辑疗法旨在通过基因工程手段直接修改生物体的基因组，其核心在于CRISPR-Cas9、TALENs、ZFNs等工具的精确定位。这些技术能够对特定 ...

2023年年底，美国FDA接连批准了两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市，分别为福泰制药/CRISPR Therapeutics的Casgevy和蓝鸟生物的Lyfgenia ...

CRISPR Therapeutics是一家专注于基因编辑的中期生物技术公司。目前，该公司只有一个产品上市，即治疗输血依赖型β地中海贫血和镰状细胞病的Casgevy，这两种都是罕见的血液疾病。Casgevy上市已一年多，成为首个使用诺贝尔奖获奖CRISPR技术的基因编辑治疗，这是 ...